Divna vijest! Mali Lav primio najskuplji lijek na svijetu i nije morao nigdje da putuje

23.08.2023. | 12:24

Mali Lav Teodorović, obolio od spinalne mišićne atrofije (SMA) tipa 1, primio je najskuplji lijek na svijetu, zolgensmu u Univerzitetskoj dečjoj klinici u Tiršovoj.

To je za Euronews Srbija potvrdio neuropedijatar prof. Dimitrije Nikolić.

Ovo je prvi put da se ova skupa, genska terapija primjenjuje u Srbiji. Do sada su djeca koja boluju od SMA odlazila u SAD ili Mađarsku na liječenje.

Univerzitetska dječja klinika u Tiršovoj prošla je sve sertifikacije od strane proizvođača lijeka, da u njoj djeca oboljela od SMA mogu da primaju zolgensmu.

Inače terapija se prima kao jednokratna infuzija.

Spinalna mišićna atrofija je rijetka, ali teška bolest koja se manifestuje postepenom, progresivnom atrofijom mišića i gubitkom osnovnih životnih funkcija, kao što su hodanje, varenje hrane, gutanje i disanje.

Lijek zolgensma zaustavlja progresiju bolesti i zato je važno da se sa terapijom počne na vrijeme, najbolje dok bolest još nije ispoljila simptome. Kada se pojavila na tržištu zolgensma je koštala 2,5 miliona dolara.

Danas je to cijena od 1,7 miliona evra za pacijente koji je primaju u Mađarskoj. Tu su uračunati i troškovi pratioca, bolničkog liječenja, fizikalne terapije poslije dobijanja lijeka.

Sada, kada se lijek dobija u Srbiji troškovi će biti manji.

Naravno, zolgensma nije jedini lijek koji se koristi u liječenju SMA. U Srbiji su dostupna i druga dva lijeka za spinalnu mišićnu atrofiju – risdiplam i spinraza. Do sada se novac za liječenje djece najskupljom genskom terapijom prikupljao u humanitarnim akcijama.

Ohrabruje najava zvaničnika da će ubuduće genska terapija biti o trošku države, a procjena je da je na godišnjem nivou petoro do šestoro djece koji boluju od SMA kandidati za zolgensmu.

Koji lijek je najbolji za kog pacijenta odlučivaće ljekari na osnovu prethodno urađenih detaljnih analiza.

Direktorka Republičkog fonda za zdravstveno osiguranje Sanja Radojević Škodrić kaže da to što je neki lijek najskuplji ne znači da je najbolji za svako dijete, ali da je najvažnije da su u Srbiji sada dostupna sva tri lijeka za ovu bolest.

“Procjena je da će na godišnjem nivou biti od petoro do šestoro djece kandidata za zolgensmu. Prethodna dva lijeka se daju već od 2018. godine, tada smo uključili četiri pacijenta… Ove godine 84 pacijenta liječimo od spinalne mišićne atrofije, što je dvije trećine oboljelih od te bolesti”, rekla je direktorka RFZO za RTS. Dakle Lav Teodorović jeste prvi, ali ne i jedini pacijent koji će dobiti zolgensmu u Srbiji. Prema najavama zvaničnika odobren je budžet za davanja ovog lijeka, koji uključuje više pacijenata.

Neuropedijatar Dimitrije Nikolić kaže da je važno da djeca više ne putuju u inostranstvo po terapiju, ali da je velika stvar vijest da će u svim porodilištima početi nenatalni skrining na SMA.

“To je revolucionarna stvar. Imaćemo pacijente sa SMA, ali ako se na rođenju otkrije bolest i počne sa terapijom neće biti razvijena klinička slika. Ti pacijenti će imati uredan život. Ni najveći ekspert neće moći da prepozna da to dijete ima SMA, ako se bolest otkrije odmah po rođenju i ako se odmah uključi terapija”, naveo je nedavno Nikolić za Euronews Srbija.

Skrining na SMA

Do sada je skrining na SMA rađen u porodilištu Narodni front , a odnedavno i KC Kragujevac. Ministarka zdravlja Danica Grujičić nedavno je najavila skrining na rano otkrivanje bolesti u svim porodilištima u Srbiji.

Skrining podrazumijeva da se vadi krv iz pete novorođenčeta i šalje na genetsku analizu u laboratoriju. Ukoliko postoji dijagnoza spinalne mišićne atrofije, onda se genetskim testiranjem određuje za koji lijek je dijete kandidat.