Dva lijeka na granici da donesu revoluciju u liječenju demencije

17.07.2023. | 22:48

Stručnjaci pozivaju zdravstvena regulatorna tela da brzo odobre dva lijeka za demenciju koja imaju odlične rezultate kako bi se osiguralo da milioni ljudi koji bi mogli da imaju koristi ne gube dragocjeno vrijeme dok bolest napreduje.

Konačni rezultati važne studije potvrdili su da je donanemab, koji je napravila farmaceutska kompanija „Eli Lili“ (Eli Lilly), usporio pogoršanje kognitivnih funkcija kod pacijenata sa dijagnostikovanom Alchajmerovom bolešću za 35 odsto.

Rezultati ispitivanja objavljeni prošle godine pokazali su da je drugi lijek, lekanemab, koji je nastao zajedničkim radom firmi „Eisai“ i „Biogen“, smanjio stopu pogoršanja bolesti za 27 odsto.

Zdravstveni stručnjaci ocijenili su dolazak ovih lijekova kao prekretnicu u borbi protiv Alchajmerove bolesti, uz koju bi bolest mogla da postane jednako kontrolisana kao i stanja poput dijabetesa ili astme.

Dr Suzan Kolhas, izvršna direktorka istraživanja i partnerstava britanske organizacije koja podržava i sprovodi istraživanja u oblasti Alchajmerove bolesti (Alzheimer’s Research UK), rekla je za Gardijan da je ključno za regulatorna tijela da reaguju brzo kako bi se izbjeglo da pacijenti dožive frustrirajuće čekanje na klinički efikasne terapije.

„Sada imamo dvije terapije za Alchajmerovu bolest koje bi mogle da promijene život ljudima i moramo da vidimo brze regulatorne odluke kako oni koji bi mogli da imaju koristi od ovih tretmana ne bi bili ostavljeni u limbu“, istakla je dr Kolhas.

„Poslije dvadeset godina bez novih lijekova za Alchajmerovu bolest, ljudi pogođeni ovom bolešću zaslužuju da dobiju informacije o novim terapijama što je prije moguće“, dodala je Kolhasova.

Američka farmaceutska kompanija „Eli Lili“ podnijela je zahtjev za odobrenje za donanemab u SAD i to će učiniti u Velikoj Britaniji u nekoliko narednih nedjelja. U toku je priprema sličnih zahtijeva i za regulatorna tela drugih globalnih tržišta.

Kakav bi uticaj mogao imati novi lijek?

Uprkos tome što donanemab ne može da izleči Alchajmerovu bolest, dokaz da lijek ili lijekovi mogu promijeniti tok bolesti smatra se trijumfom.

Rezultati velikih kliničkih ispitivanja lijekova za Alchajmerovu bolest potvrdili su da terapija može da uspori stopu pogoršanja stanja pacijenata. To daje nadu da će medicina jednog dana zaustaviti najčešći oblik demencije.

Kako djeluje donanemab?

Donanemab je terapija antitelima američkog farmaceutskog giganta „Eli Lili“. Mete terapije su abnormalno velike količine proteina zvanog beta-amiloid koji se može zadržavati u mozgu. Ovakva nagomilavanja proteina smatraju je jednim od patoloških obeležja Alchajmerove bolesti.

Lijek djeluje tako što se vezuje za abnormalni amiloid i uklanja ga iz mozga.

Kako to pomaže pacijentima?

Lijek djeluje brzo i može da ukloni skoro 90 odsto amiloidnih naslaga iz mozga, pokazuju podaci objavljenog kliničkog ispitivanja. Čini se da dovoljno rano uklanjanje toksičnog proteina smanjuje oštećenje mozga i usporava brzinu propadanja kognitivnih funkcija.

Koliko je lijek efikasan?

Donanemab ne može da izleči Alchajmerovu bolest potpuno. Kod pacijenata koji su uzimali lijek degenerativne promjene nisu sklonjene, a liječenje nije zaustavilo njihovo napredovanje, ali je pogoršanje bilo sporije nego kod pacijenata kontrolne grupe koja je primala placebo.

Poslije decenija neuspješnih ispitivanja – i milijardi dolara uloženih u istraživanje – dokaz da lijekovi mogu da promjene tok bolesti smatra se značajnim trijumfom. U prosjeku, lijek je usporio napredovanje bolesti za 20 do 30 odsto, što je iznosilo oko četiri do sedam mjeseci tokom 18-mjesečnog ispitivanja.

Iako je učinak skroman, ovo bi moglo značiti da pacijenti imaju više vremena za samostalan život prije nego što nastupi period u kojem im je neophodna pomoć i njega.

Kako se lijek daje?

Donanemab se primjenjuje kao intravenska infuzija jednom u četiri nedjelje. Potrebno je redovno skeniranje mozga kako bi se pratili mogući neželjeni efekti, uključujući oticanje mozga i krvarenje. Oni uglavnom prolaze sami, ali u retkim slučajevima mogu biti fatalni.

Ko može imati koristi od terapije?

Tokom ispitivanja, oni koji su imali najviše koristi od lijeka bili su u najranijim stadijumima bolesti i imali su primjetno niži nivo drugog toksičnog proteina u mozgu nazvanog tau.

Amiloidni protein se nakuplja između moždanih ćelija, ali kada naslage dostignu određenu veličinu, čini se da učestvuje u formiranju tau čvorova unutar neurona, što dovodi do ozbiljnijih oštećenja mozga.

Rezultati ispitivanja sugerišu da je važno ukloniti amiloid prije nego što tau počne da se širi.

Postoje li lijekovi koji slično djeluju?

Donanemab deluje na isti način kao lekanemab, terapija antitelima koja takođe za metu ima amiloid. Ranije ove godine, američka administracija za hranu i lekove (FDA) po ubrzanom postupku odobrila je lekanemab. Evropski i britanski regulatori još razmatraju ovaj lek.

Treći lek pod nazivom adukanumab, FDA je odobrio 2021. godine, ali se on retko koristi zbog troškova i nejasno definisane efikasnosti.

Ima li rizika?

Postoje neželjeni efekti upotrebe donanemaba i oni su slični onima koji se vide kod lekanemaba. Tokom ispitivanja leka kompanije „Eli Lili“, skoro četvrtina lečenih pacijenata imala je neki vid otoka ili krvarenje mozga, u poređenju sa samo dva odsto u kontrolnoj grupi, iako su ozbiljni problemi bili rijetki.

Četiri osobe su umrle tokom ispitivanja – tri u grupi koja je primala donanemab i jedna u kontrolnoj grupi.

Mnogi naučnici vjeruju da će pacijentima biti potreban koktel lijekova da bi zaustavili uništenje kognitivnih funkcija, pri čemu bi svaki radio na drugom segmentu procesa bolesti.